美东时间周五 ，生物制药公司Capricor Therapeutics股价盘中暴跌逾30% ，因美国食品药品监督管理局(FDA)拒绝批准其用于治疗心脏病的细胞疗法 。
FDA在回复函中指出，Capricor公司提交的细胞疗法(deramiocel)没有展示出足够的有效性证据，同时指出申请材料在化学、制造和控制方面还存在问题 ，因此未获批准 。同时 ，FDA要求该公司提供更多数据支持。
Capricor原本寻求将deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心肌病患者，这是一种由于心脏肌肉受损而导致的疾病。DMD是一种遗传疾病 ，其特征是骨骼 、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症 ，会导致肌肉逐渐退化和无力 。
FDA的这封回复函比原定的8月31日优先审评日期提前了一个多月发出 。
Capricor表示，他们计划在第三季度重新提交申请 ，这次会加入正在进行的后期临床试验数据。
JonesTrading分析师Catherine Novack此前表示 ，由于FDA咨询委员会会议突然取消，以及细胞疗法主要监管机构生物制品评价与研究中心(CBER)关键官员被解职 ，8月获批的可能性很低 。
值得注意的是 ，自5月份Vinay Prasad被任命为CBER首席执行官以来，细胞疗法开发商面临越来越多的监管审查 。
就在上个月 ，生物制药公司Sarepta治疗DMD的基因疗法导致第二名患者死亡 ，引发了对该疗法安全性的质疑。
Piper Sandler分析师Edward Tenthoff指出，Prasad明确反对单臂临床试验(即没有对照组的试验)和加速审批机制 。
B. Riley分析师认为，FDA主要是指出数据存在技术上的局限 ，但并未完全关上大门 ，而是允许Capricor将新的临床试验数据作为“重大补充”提交，而不是重新申请 。
Capricor表示 ，他们对FDA的决定感到意外 ，因为一直按照FDA指导推进申请，审核过程中也没有遇到重大问题 ，目前正计划与FDA进行会议沟通。
该公司首席执行官Linda Marban在电话会议中表示：“我们不认为需要重新提交一份新的生物制剂许可申请(BLA) 。 ”
（文章来源：财联社）
免费配资系统:网上在线炒股配资-被FDA叫停基因疗法试验 Rocket Pharma股价盘中暴跌逾60%
股票10倍杠杆软件:正规配资炒股平台网址-两个半月股价狂飙3倍！中毅达再发风险提示公告 商誉账面价值已超公司净资产值
专业炒股配资门户:证券配资平台-炮轰小米YU7粉丝“愚忠” 东风日产高管发文致歉
炒股配资平台开:配资世家股票平台-生肖行情轮到“马”！5天股价接近翻倍 市场热钱频频“扫货” 这些已获融资客重仓
配资炒股配资平台优势:股票配资网址是什么-5月一二线城市新房价格环比上涨 上海涨幅居百城首位
安全股票配资门户:炒股配资网站拾必选配资-突然直线涨停！A股盘中异动 发生了什么？
长胜证券-中国正规的股票杠杆平台提示：文章来自网络，不代表本站观点。
长胜证券-中国正规的股票杠杆平台=提供全面的证券配资、股票配资代理、炒股交易软件相关服务，汇聚多家权威股票配资门户网站，助您快速掌握市场动态，优化投资策略。通过专业的配资平台与高效的交易工具，为投资者提供安全、便捷的资金支持和实时行情分析，助力实现财富增值。无论是新手还是资深股民，这里都是您值得信赖的选择！
记者辛圆3月25日，博鳌亚洲论坛旗舰报告《亚洲经济前景及一体化进程2025年度报告》（以下简称《报告》...
记者辛圆给补贴、建平台，为了吸引更多高层次人才，各地纷纷放出“大招”。据央广网周一发布消息，湖...
2025年3月25日，倍轻松(688793.SH)公告称，公司股东宁波倍松投资有限公司（简称“宁波倍松”）拟通过大宗交易...
记者王珍中国国际经济交流中心副理事长、国务院发展研究中心原副主任王一鸣周一在“中国发展高层论坛2025...
记者｜赵阳戈年初，证监会就修改《证券发行与承销管理办法》部分条款向社会公开征求意见，市场也将注意力投向了...
